Genterapi er det hotteste innen medisin og mange firmaer har nyheter på trappene.

Spark Theraputics: Har utviklet behandling for mennesker med sykdommen Lebers congenitte amaurose (LCA) – en sykdom som gjør deg gradvis blind. Den blir vurdert av amerikanske helsemyndigheter i januar 2018. Kan komme til Europa senere samme år. 1500 personer i Norge har sykdommen.

GenSight: Firmaet basert i Paris har utviklet en behandling mot Lebers hereditære optikus neuroretinopati (LHON) – en sykdom som gjør deg blind og kun rammer menn. Firmaet har fått støtte fra FDA til å drive testing, men behandlingen er ikke godkjent enda. To personer har denne sykdommen i Norge, ifølge Frambu.

BioMarin: Utvikler behandling mot den arvelige blødesykdommen Hemofili A. Firmaet støttes av FDA til å drive testing, men behandlingen er ikke godkjent enda. 500 mennesker i Norge har sykdommen, ifølge Senteret for sjeldne sykdommer.

Bluebird Bio: Utvikler genetiske behandlinger mot flere arvelige blodsykdommer. Flere av deres studier har fått støtte fra både Europeiske og amerikanske helsemyndigheter.

AveXis: Utvikler en behandling mot den arvelige muskelsykdommen Spinal muskelatrofi (SMA). Kan ta år før testingen er ferdig, men det nye medikamentet kan presse ned prisene på medikamentet Spinraza, utviklet av Biogen.  Spinraza ble godkjent i USA like før jul 2016 og fikk markedsføringstillatelse i Norge i sommer. Medikamentet blir omtalt som det dyreste noen sinne og fikk av den grunn nei fra Beslutningsforum i oktober. En av 6000 i Norge har sykdommen, ifølge Frambu.

Noe å legge til i denne saken? Del i kommentarfeltet nedenfor.